難病「ムコ多糖症」、新型の治療始まる

難病「ムコ多糖症」、新型の治療始まる
 先天性の難病「ムコ多糖症2型」について、国立成育医療研究センターなどは7日、病気の原因となるムコ多糖を分解する酵素を直接、患者の脳内に投与する医師主導治験を始めた。

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yomi Dr./ヨミドクター(読売新聞)

難病「ムコ多糖症」、新型の治療始まる

ムコ多糖症は、細胞をつなぐ「ムコ多糖」の分解酵素が先天的に不足しているために、体内に古い糖分が蓄積し、内臓機能の低下や骨の変型を引き起こす病気。酵素の種類によって1~7型に分類され、2型は国内に約200人いるとされる。2型については、分解酵素を補充する注射薬が2007年に国内で承認された。しかし、脳には「血液脳関門」があって、酵素が届かず、知的障害の進行などを抑えられなかった。


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